近日，依托北京诺思兰德生物技术股份有限公司组建的“北京市裸质粒基因治疗药物工程技术研究中心”解决了新型基因治疗药物载体—裸质粒的制备及中试放大关键技术瓶颈，有望开发出世界首个裸质粒基因治疗药物，预计年经济效益达到20亿。
基因治疗是目前世界上药物研发的热点之一。从载体上讲基因治疗主要分为两大类：病毒载体和裸质粒载体，其中病毒载体由于其潜在的安全性问题限制了其应用；相反，裸质粒载体由于其安全性高的特点得到了快速发展。由于裸质粒基因治疗药物制备的历史较短，工艺复杂，因此国内外尚未裸质粒基因治疗药物，并成为裸质粒基因治疗药物产业化发展的重要瓶颈。
该工程中心经过多年在裸质粒制备工艺的创新研发，掌握了药用裸质粒中试规模制备技术，达到了成熟的中试规模，有效地满足了临床用药的需求。基于这一技术成果研制出拥有自主知识产权的生物制品3类新药“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（主要用于治疗下肢动脉缺血性疾病（PAD）） 已顺利开展Ⅱ期临床研究，有望成为世界首个裸质粒基因治疗药物。
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